Di antara bidang yang berkembang pesat di perbatasan ilmu kedokteran adalah terapi gen, di mana penyakit genetik, atau warisan, diobati dengan memperbaiki atau mengganti gen yang salah yang menyebabkannya. Segmen industri biotek ini mencakup campuran perusahaan besar dan kecil, dan peluang bagi investor masuk dalam tiga kategori utama: perusahaan yang menarik sebagai entitas mandiri, perusahaan yang kemungkinan menjadi target M&A, dan perusahaan yang tumbuh melalui M&A. Tabel di bawah ini mencantumkan sepuluh pemain penting, per artikel terbaru di Barron's.
10 Terapi Gen yang Dimainkan
(Kapitalisasi Pasar)
- uniQure NV (QURE), $ 1, 9 miliarRegenxbio Inc. (RGNX), $ 2, 0 miliarAudentes Therapeutics Inc. (BOLD), $ 1, 5 miliarSolid Biosciences Inc. (SLDB), $ 0, 4 miliarMeiraGTx Holdings PLC (MGTX), $ 0, 5 miliarVoyager Therapeutics Inc. (VYGR) $ miliarSarepta Therapeutics Inc. (SRPT), $ 9, 7 miliarRoche Holding AG (RHHBY), $ 230, 9 miliarNovartis AG (NVS), $ 227, 6 miliarSpark Therapeutics Inc. (ONCE), $ 4, 3 miliar
Signifikansi Bagi Investor
Diperkirakan 5.000 penyakit langka masing-masing disebabkan oleh mutasi tunggal, atau cacat, pada gen individu yang secara teoritis dapat dikoreksi dengan terapi yang ditargetkan, kata Barron. Sementara banyak, jika tidak sebagian besar, penyakit ini mempengaruhi jumlah orang yang relatif terbatas, pengobatan yang berhasil tetap dapat menghasilkan pendapatan tahunan $ 1 miliar atau lebih, karena harga tinggi, artikel tersebut menambahkan.
Namun, meskipun terapi gen memiliki penelitian puluhan tahun di belakangnya, konsep ini masih sangat banyak dalam tahap perkembangan, dengan komersialisasi yang luas masih ada di masa depan. Memang, satu-satunya terapi penggantian gen yang telah disetujui sejauh ini oleh FDA dikembangkan oleh Spark Therapeutics untuk mengobati kelainan mata langka yang dapat menyebabkan kebutaan. Pada tahun penuh pertama di pasar, 2018, itu menghasilkan pendapatan hanya $ 27 juta.
Terapi Utama Dibawah Pengembangan
- UniQure: hemofilia B, penyakit Huntington; potensi pendapatan tahunan $ 1 miliar dari pengobatan hemofilia B Regenxbio: menghasilkan vektor virus yang digunakan oleh perusahaan lain untuk memberikan terapi gen; potensi penjualan tahunan $ 1 miliar ke Novartis saja Audentes: kondisi otot fatal XLMTM, penyakit Crigler-Najjar yang sangat langka yang menghambat pemrosesan bilirubin Solid dalam tubuh: Duchenne muscular dystrophy (DMD); uji coba yang sangat buruk membuat masa depan perusahaan diragukan; Putra CEO memiliki penyakit ini yang menyebabkan kematian dini MeiraGTX: penyakit mata langka, ALS (penyakit Lou Gehrig); Johnson & Johnson (JNJ) memiliki saham di perusahaan Voyager: Parkinson dan penyakit serupa; kesepakatan dengan AbbVie Inc. (ABBV) akan menyediakan hingga $ 1, 5 miliar pembayaran Sarepta: obat pertama yang disetujui FDA untuk Duchenne muscular dystrophy (DMD); lebih dari 70.000 pasien di seluruh dunia, biaya dapat melebihi $ 500.000 Spark: penyakit retina langka yang menyebabkan kebutaan, hemofilia A
Spark secara teknis tidak lagi merupakan peluang investasi, mengingat bahwa Roche Holding membelinya dengan harga akuisisi 122% dibandingkan harga penutupan pra-penawaran pada 22 Februari 2019. Spark ditutup pada 8 Maret dalam 0, 6% dari penawaran $ 114, 50 per saham Roche. Ini menggambarkan bagaimana perusahaan obat besar seperti Roche dan Novartis bersedia membayar mahal untuk membeli perusahaan biotek kecil yang terlibat dalam R&D yang menjanjikan.
"Lima miliar dolar untuk Spark sekarang membuat hampir semua hal lain dalam terapi gen terlihat sangat murah secara relatif, " sebagaimana Josh Schimmer, seorang analis dengan Evercore ISI, menulis dalam catatan penelitian yang dikutip oleh Barron's. Marshall Gordon, seorang analis riset senior di ClearBridge Investments, yang memiliki saham di Spark, mengatakan bahwa staf riset dan kemampuan manufaktur yang kuat adalah faktor kunci yang menarik Roche.
Melihat ke depan
Seperti disebutkan di atas, komersialisasi aktual terapi gen berjalan lambat, artinya banyak pemain yang lebih kecil sebagian besar adalah toko R&D dengan pendapatan terbatas dan biaya besar. Dengan perkiraan harga dalam ratusan ribu, jika bukan jutaan, dolar, banyak terapi gen yang sedang dikembangkan tidak membutuhkan banyak pasien untuk menguntungkan. Di sisi lain, biaya stratosfir ini terikat untuk mendorong pushback intens oleh perusahaan asuransi swasta dan program yang dikelola pemerintah seperti Medicare.
