CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) dan Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) telah dibersihkan oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) untuk mulai menguji perawatan rekayasa genetika mereka untuk penyakit sel sabit pada pasien AS.
Dalam siaran pers, kedua perusahaan mengatakan FDA sekarang telah mengangkat klinisnya, memungkinkan mereka untuk mulai menguji coba terapi eksperimental. Mitra pada bulan Mei terpaksa menghentikan rencana mereka untuk menguji obat, CTX001, sambil menunggu resolusi "masalah tertentu" dalam aplikasi awal mereka.
Pada saat itu, CRISPR dan Vertex mengklaim bahwa CTX001 ditahan di AS karena FDA memiliki pertanyaan tambahan sebagai bagian dari tinjauan dokumen yang diajukan perusahaan untuk izin untuk memulai uji klinis. Mereka tidak mengungkapkan apa pertanyaan-pertanyaan ini atau bagaimana mereka menjawabnya.
Berita tentang terobosan ini mengirim saham CRISPR melonjak 14, 14% dalam perdagangan pra-pasar. Saham Vertex datar menuju sesi perdagangan Kamis. Pengumuman ini penting karena ini adalah pertama kalinya perusahaan akan menguji teknologi eksperimental dan revolusioner yang dikenal sebagai CRISPR-Cas9 pada sel induk manusia di AS. Percobaan ini akan melibatkan modifikasi DNA pasien di luar tubuh. Seorang ahli onkologi di Universitas Sichuan di Chengdu, Cina melakukan uji coba manusia pertama pada tahun 2016.
Dalam pernyataan bersama, kedua perusahaan juga memberikan pembaruan tentang kemajuan yang dilakukan dalam melakukan uji coba CTX001 di luar AS. Mereka mengumumkan bahwa mereka telah diberi izin pengaturan di "beberapa negara" untuk memulai tes perawatan eksperimental mereka untuk penyakit sel sabit dan beta- thalassemia, kelainan darah yang mengurangi produksi hemoglobin - protein dalam sel darah merah yang membawa oksigen ke seluruh tubuh. Studi klinis Fase 1/2 saat ini berada di jalur untuk memulai di Eropa pada akhir 2018, mereka menambahkan. Studi Fase 1 dan 2 dirancang untuk menguji keamanan, efek samping dan dosis terbaik perawatan baru.
CRISPR dan Vertex membentuk aliansi pengembangan obat pada tahun 2015 yang berfokus pada penggunaan CRISPR-Cas9. Perawatan kelainan darah dimasukkan dalam pakta penelitian, meskipun pada awalnya mereka bekerja pada obat untuk cystic fibrosis, area spesialisasi untuk Vertex. Menurut ketentuan kemitraan mereka, kedua perusahaan sepakat untuk berbagi biaya penelitian dan pengembangan, serta keuntungan yang dihasilkan dari terapi komersial.
