Saham Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) naik 35, 40% dalam perdagangan pra-pasar setelah perusahaan bioteknologi yang berbasis di Kanada mengumumkan rencana untuk mengajukan aplikasi obat baru (NDA) yang didukung dengan mendorong hasil pengujian.
Dalam siaran pers, Clementia mengatakan sedang mencari persetujuan palovarotene untuk mencegah osifikasi heterotopik (HO), pertumbuhan tulang yang tidak normal pada jaringan non-tulang, pada pasien yang menderita fibrodysplasia ossificans progressive (FOP), tulang genetik langka dan berbahaya. penyakit.
Perusahaan biotek menambahkan bahwa Food and Drug Administration (FDA) sepakat untuk membiarkan Clementia menggunakan data Fase 2 untuk mendukung penerapannya. Studi-studi tersebut, yang dipresentasikan awal tahun ini, menunjukkan bahwa palovarotene adalah obat yang efektif.
Pasien yang diobati dengan palovarotene pada saat flare-up menunjukkan penurunan lebih dari 70% dalam volume HO baru rata-rata pada 12 minggu dibandingkan dengan kelompok yang tidak diobati, menurut data Fase 2 perusahaan. Clementia diatur untuk mengirimkan aplikasi lengkapnya ke FDA pada paruh kedua 2019.
Dalam siaran pers, perusahaan biotek menyatakan pengajuan NDA sebagai "tonggak penting, " menambahkan bahwa obatnya ditempatkan dengan baik untuk menjadi yang pertama dari jenisnya untuk mengobati kasus HO pada penderita FOP.
"Identifikasi jalan menuju pengajuan NDA pada paruh kedua 2019 adalah tonggak penting bagi Clementia dan bagi pasien dengan penyakit tulang genetik yang sangat langka dan menghancurkan ini, " kata Clarissa Desjardins, pendiri dan CEO Clementia. “Kami berterima kasih atas kerja sama dengan Divisi Produk Tulang, Reproduksi, dan Urologi FDA, yang berpotensi membawa opsi perawatan pertama yang disetujui kepada orang-orang yang terkena dampak FOP. Kami juga berterima kasih kepada pasien dan keluarga mereka, serta para peneliti dan tempat klinis, yang tanpanya tidak ada pekerjaan ini yang mungkin terjadi. ”
Apa berikutnya?
Clementia mengkonfirmasi bahwa "Tahap 3 MOVE Trial" yang sedang berlangsung, yang terdiri dari memberikan pasien "dosis kronis 5 mg setiap hari" di samping rejimen dosis episodik 20/10 mg pada saat flare-up, akan berlanjut sesuai rencana. Jika percobaan ini berhasil, perusahaan menambahkan bahwa mereka nanti dapat digunakan untuk NDA tambahan.
Clementia juga mengatakan akan mendekati otoritas pengawas internasional tahun depan tentang cara mendaftar palovarotene.
